Onasemnogene abeparvovec (โซลเกนสมา)
ชื่อสามัญ: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
ชื่อแบรนด์: Zolgensma (2.6-3.0 กก.), Zolgensma (3.1-3.5 กก.), Zolgensma (3.6-4.0 กก.), Zolgensma (4.1-4.5 กก.), Zolgensma (4.6-5.0 กก.), … แสดงทั้งหมด 22 แบรนด์
รูปแบบการให้ยา: ชุดฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (20 ล้านล้าน vg / mL)
ระดับยา: ตัวแทนที่ไม่มีหมวดหมู่เบ็ดเตล็ด
onasemogene abeparvovec คืออะไร?
Onasemnogene abeparvovec ใช้ในการรักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ขวบที่มีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะที่ส่งผลต่อสัญญาณประสาทไปยังกล้ามเนื้อ
onasemnogene abeparvovec อาจไม่ได้ผลในเด็กที่เป็นอัมพาตอย่างสมบูรณ์หรือขึ้นอยู่กับเครื่องช่วยหายใจในการหายใจ
Onasemnogene abeparvovec อาจใช้เพื่อวัตถุประสงค์ที่ไม่ได้ระบุไว้ในคู่มือการใช้ยานี้
คำเตือน
ยานี้อาจทำให้ตับถูกทำลายอย่างรุนแรง โดยเฉพาะในเด็กที่มีปัญหาตับอยู่แล้ว แพทย์ของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อให้แน่ใจว่าบุตรของคุณไม่มีเงื่อนไขที่จะทำให้การรับ onasemnogene abeparvovec ไม่ปลอดภัย
ก่อนรับประทานยานี้
onasemnogene abeparvovec อาจทำให้ตับถูกทำลายอย่างรุนแรง บอกแพทย์หากบุตรของท่านเคยมีปัญหาเกี่ยวกับตับ
อาจไม่ปลอดภัยที่จะให้นมลูกในขณะที่เขาหรือเธอได้รับยานี้ ถามแพทย์ของคุณเกี่ยวกับความเสี่ยงใด ๆ
ยาที่เกี่ยวข้อง/ยาที่คล้ายกัน
Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec
ให้ onasemnogene abeparvovec อย่างไร?
แพทย์ของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อให้แน่ใจว่าบุตรของคุณไม่มีเงื่อนไขที่จะทำให้การรับ onasemnogene abeparvovec ไม่ปลอดภัย
Onasemnogene abeparvovec ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดโดยปกติเพียงครั้งเดียว ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพจะให้บุตรหลานของคุณฉีดยานี้
ต้องให้ยานี้อย่างช้าๆ และการแช่อาจใช้เวลาประมาณ 1 ชั่วโมงจึงจะเสร็จสมบูรณ์
ลูกของคุณอาจได้รับยาสเตียรอยด์เพื่อช่วยป้องกันผลข้างเคียงที่ร้ายแรงของ onasemnogene abeparvovec ให้สเตียรอยด์แก่บุตรหลานของคุณตราบเท่าที่แพทย์ของคุณกำหนดไว้ แพทย์อาจค่อยๆ ลดขนาดยาลงเมื่อบุตรของท่านยังคงใช้สเตียรอยด์ต่อไป
ลูกของคุณจะต้องตรวจเลือดเป็นประจำเพื่อตรวจดูการทำงานของตับ
ลูกของคุณอาจต้องได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันไวรัสระบบทางเดินหายใจ (sin-SISH-ul) หรือ RSV ปฏิบัติตามคำแนะนำของแพทย์เกี่ยวกับการฉีดวัคซีนนี้
หากบุตรของท่านอาเจียนหลังจากรับประทานยาสเตียรอยด์ได้ไม่นาน อย่ารับประทานยาอื่น โทรหาแพทย์เพื่อขอคำแนะนำ
จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันพลาดยา?
Onasemnogene abeparvovec ใช้เป็นยาเดี่ยวและไม่มีตารางการจ่ายยารายวัน
จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันใช้ยาเกินขนาด?
เนื่องจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญให้ยา onasemnogene abeparvovec ในสถานพยาบาล จึงไม่น่าจะให้ยาเกินขนาด
ฉันควรหลีกเลี่ยงอะไรในขณะที่รับ onasemogene abeparvovec?
หากบุตรของท่านใช้ยาสเตียรอยด์ เด็กไม่ควรได้รับวัคซีนบางชนิด หากบุตรของท่านถึงกำหนดรับวัคซีนใด ๆ ให้ปรึกษาแพทย์ก่อนที่บุตรของท่านจะได้รับวัคซีน
Onasemnogene abeparvovec สามารถผ่านเข้าไปในอุจจาระของเด็กได้ (การเคลื่อนไหวของลำไส้) เป็นเวลาอย่างน้อย 1 เดือนหลังจากที่บุตรของท่านได้รับยา อย่าให้อุจจาระของเด็กสัมผัสกับมือหรือพื้นผิวอื่นๆ สวมถุงมือยางขณะทำความสะอาดของเหลวในร่างกายของเด็ก จัดการกับขยะหรือเสื้อผ้าที่ปนเปื้อน หรือเปลี่ยนผ้าอ้อม ปิดผนึกผ้าอ้อมที่ใช้แล้วในถุงที่ใช้แล้วทิ้งแล้วทิ้งลงในถังขยะ ล้างมือก่อนและหลังถอดถุงมือ ซักเสื้อผ้าและผ้าปูที่นอนที่เปื้อนแยกจากเสื้อผ้าอื่นๆ
ผลข้างเคียงของ Onasemnogene abeparvovec
รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินหากบุตรของท่านมีอาการแพ้: ลมพิษ; หายใจลำบาก อาการบวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ลิ้น หรือลำคอ
โทรเรียกแพทย์ของคุณทันทีหากบุตรของคุณมี:
-
โรคดีซ่าน (เหลืองของผิวหนังหรือดวงตา); หรือ
-
ช้ำง่าย เลือดออกผิดปกติ มีจุดสีม่วงหรือแดงใต้ผิวหนัง
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยของ onasemnogene abeparvovec อาจรวมถึง:
-
อาเจียน; หรือ
-
การทดสอบการทำงานของตับผิดปกติ
นี่ไม่ใช่รายการผลข้างเคียงทั้งหมดและอาจเกิดขึ้นได้ โทรหาแพทย์เพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088
ข้อมูลการให้ยา Onasemnogene abeparvovec
ปริมาณเด็กปกติสำหรับการฝ่อของกระดูกสันหลัง:
ก่อนฉีด:
– ประเมินการทำงานของตับโดยการตรวจทางคลินิกและการทดสอบในห้องปฏิบัติการ (ALT, AST, บิลิรูบินทั้งหมด และระยะเวลาโปรทรอมบิน)
– รับครีเอตินีน ตรวจนับเม็ดเลือด (รวมถึงจำนวนฮีโมโกลบินและเกล็ดเลือด) และโทรโปนิน-I
– ประเมินการมีอยู่ของแอนติบอดีต้าน AAV9
คอร์ติโคสเตียรอยด์
– เริ่มใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ 1 วันก่อนการให้ยาทางหลอดเลือดดำ และให้ต่อเนื่องเป็นเวลา 30 วัน (เทียบเท่ากับยาเพรดนิโซโลนชนิดรับประทาน 1 มก./กก./วัน)
ครั้งเดียว: 1.1 x 10 (14) เวกเตอร์จีโนม/กก. IV ผ่านสายสวนหลอดเลือดดำมากกว่า 60 นาที
ความคิดเห็น:
– ดูความคิดเห็นอื่น ๆ / คำแนะนำในการบริหารเพื่อเป็นแนวทางในการบริหาร การติดฉลากผลิตภัณฑ์ของผู้ผลิตแสดงตารางขนาดยาซึ่งรวมถึงปริมาณขนาดยา (มล.) ตามน้ำหนัก
– ยังไม่มีการประเมินการใช้ในผู้ป่วยที่กล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลังส่วนปลาย (เช่น แขนขาเป็นอัมพาตโดยสมบูรณ์ การพึ่งพาเครื่องช่วยหายใจแบบถาวร) ยังไม่ได้รับการประเมิน
– ความปลอดภัยและประสิทธิผลของการบริหารซ้ำยังไม่ได้รับการประเมิน
ใช้: สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 2 ปีที่มีกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังที่มีการกลายพันธุ์แบบไบอัลลีลิกในยีนมอเตอร์เซลล์ประสาทที่รอดชีวิต 1 ยีน; เนื่องจากการรักษาด้วยยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ร่วมกันอาจส่งผลเสียต่อพัฒนาการทางระบบประสาท ดังนั้นการให้ยาควรล่าช้าออกไปจนกว่าจะถึงอายุครรภ์ครบกำหนดที่สอดคล้องกัน
ยาตัวอื่น ๆ ที่จะส่งผลต่อ onasemogene abeparvovec คืออะไร?
ยาอื่นๆ อาจส่งผลต่อ onasemnogene abeparvovec รวมถึงยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์และยาที่จำหน่ายหน้าเคาน์เตอร์ วิตามิน และผลิตภัณฑ์สมุนไพร แจ้งให้แพทย์ประจำตัวของคุณทราบเกี่ยวกับยาปัจจุบันของบุตรของท่านทั้งหมดและยาที่เด็กเริ่มหรือหยุดใช้
คำถามที่พบบ่อย
Zolgensma เป็นยาสำหรับ SMA หรือไม่?
ไม่ Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ไม่ใช่วิธีรักษา SMA (กล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง) นอกจากนี้ยังไม่สามารถย้อนกลับความเสียหายต่อเซลล์ประสาทสั่งการที่เกิดจาก SMA ก่อนการรักษาได้
ข้อมูลเพิ่มเติม
จำไว้ว่า เก็บยานี้และยาอื่นๆ ทั้งหมดให้พ้นมือเด็ก ห้ามใช้ยาร่วมกับผู้อื่น และใช้ยานี้ตามข้อบ่งชี้ที่กำหนดเท่านั้น
ปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเสมอเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่แสดงในหน้านี้ใช้กับสถานการณ์ส่วนบุคคลของคุณ
Discussion about this post