Tag: โรคเซลล์เคียว

แก้ไขยีนที่ทำให้เกิดโรคเคียว

สรุป นักวิจัยรักษาโรคเคียวในหนูโดยการแก้ไขยีนฮีโมโกลบินที่บกพร่องซึ่งเป็นสาเหตุของโรคนี้โดยตรง การค้นพบนี้อาจนำไปสู่การรักษาโรคเคียวแบบครั้งเดียวโดยมีผลข้างเคียงน้อยกว่าวิธีการรักษาแบบอื่นที่กำลังพัฒนา โรคเซลล์เคียว (SCD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน HBB ของบุคคลทั้งสองสำเนา ยีนนี้เข้ารหัสส่วนประกอบของเฮโมโกลบิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่นำพาออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง การกลายพันธุ์ทำให้โมเลกุลของเฮโมโกลบินเกาะติดกัน ทำให้เกิดเซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว กระบวนการนี้สามารถนำไปสู่การแตกของเซลล์เม็ดเลือด, โรคโลหิตจาง, ความเจ็บปวดซ้ำซาก, โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง, อวัยวะถูกทำลาย และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร การปลูกถ่ายไขกระดูกสามารถรักษา SCD ...