ยาใหม่ Klygefa แนะนำสำหรับ myasthenia Gravis

ทางเลือกใหม่ในการรักษาโรคเส้นประสาทที่หายาก

สำนักงานยาแห่งยุโรปได้แนะนำยาใหม่สำหรับผู้ที่เป็นโรคที่เรียกว่า โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดทั่วไป (Generalized Myasthenia Gravis) ยานี้เรียกว่า Klygefa และสารออกฤทธิ์คือ gefurulimab คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ให้คำแนะนำนี้ในเดือนกันยายน พ.ศ. 2569 ขณะนี้คณะกรรมาธิการยุโรปจะทบทวนคำแนะนำนี้ก่อนที่จะทำการตัดสินใจขั้นสุดท้าย หากคณะกรรมาธิการยุโรปอนุมัติยาดังกล่าว แพทย์ทั่วสหภาพยุโรปจะสามารถสั่งยาดังกล่าวให้กับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ได้

Myasthenia Gravis คืออะไร?

Myasthenia Gravis เป็นโรคของระบบประสาท โรคนี้ส่งผลต่อการเชื่อมต่อระหว่างเส้นประสาทและกล้ามเนื้อ ในร่างกายที่แข็งแรง เส้นประสาทจะส่งสัญญาณไปยังกล้ามเนื้อ จากนั้นกล้ามเนื้อก็จะเคลื่อนไหว ในผู้ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดร้าย ระบบภูมิคุ้มกันจะโจมตีการเชื่อมต่อนี้โดยไม่ได้ตั้งใจ การโจมตีนี้ทำให้กล้ามเนื้อรับสัญญาณจากเส้นประสาทได้ยากขึ้น

อาการหลักของ myasthenia Gravis คือกล้ามเนื้ออ่อนแรง กล้ามเนื้ออ่อนแรงมักส่งผลต่อดวงตา และอาจทำให้เปลือกตาตกหรือมองเห็นภาพซ้อนได้ กล้ามเนื้ออ่อนแรงยังส่งผลต่อใบหน้า คอ แขนและขาด้วย คนที่เป็นโรคนี้มักบอกว่ากล้ามเนื้อรู้สึกเหนื่อยเร็วโดยเฉพาะหลังทำกิจกรรม อาการอาจแย่ลงในช่วงเย็นและดีขึ้นหลังจากพักผ่อน ในกรณีที่รุนแรง โรคนี้อาจส่งผลต่อกล้ามเนื้อที่ใช้ในการหายใจ และปัญหานี้อาจกลายเป็นภาวะฉุกเฉินทางการแพทย์ได้

Myasthenia Gravis ถือเป็นโรคที่หายาก แต่เกิดขึ้นกับผู้คนหลายพันคนทั่วยุโรป โรคนี้สามารถเกิดขึ้นได้ทุกช่วงอายุ และเกิดได้ทั้งชายและหญิง ผู้หญิงมักได้รับการวินิจฉัยเมื่ออายุยังน้อย ในขณะที่ผู้ชายมักได้รับการวินิจฉัยเมื่ออายุมากขึ้น สาเหตุที่แท้จริงของโรคยังไม่เป็นที่เข้าใจแน่ชัด แต่นักวิจัยเชื่อว่าปัจจัยทางพันธุกรรมและสิ่งแวดล้อมร่วมกันมีบทบาทสำคัญ

ยาใหม่ทำงานอย่างไร

Klygefa อยู่ในกลุ่มยาที่ออกฤทธิ์ต่อระบบภูมิคุ้มกัน ยานี้ปิดกั้นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันที่เรียกว่าระบบเสริม โดยปกติระบบนี้จะช่วยให้ร่างกายต่อสู้กับการติดเชื้อได้ แต่ในภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรง (Myasthenia Gravis) ส่วนหนึ่งของระบบนี้ก่อให้เกิดความเสียหายที่การเชื่อมต่อระหว่างเส้นประสาทและกล้ามเนื้อ ด้วยการปิดกั้นส่วนนี้ของระบบ ยาจึงมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและปรับปรุงการทำงานประจำวันของผู้ป่วย

ในการทดลอง 26 สัปดาห์ Klygefa แสดงให้เห็นการปรับปรุงการทำงานในแต่ละวันและความรุนแรงของโรคที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก เมื่อเทียบกับยาหลอก โดยวัดจากคะแนนต่างๆ เช่น ระดับ Myasthenia Gravis Activities ของชีวิตประจำวัน ยานี้ยังช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย และประโยชน์เหล่านี้ยังคงดำเนินต่อไปในระยะขยายการทดลอง ยังไม่มีการเผยแพร่ผลลัพธ์เชิงตัวเลข เช่น เปอร์เซ็นต์การปรับปรุงที่แน่นอน โดย European Medicines Agency

สิ่งที่ผู้ป่วยสามารถคาดหวังได้ต่อไป

คำแนะนำของคณะกรรมการยาไม่ใช่ขั้นตอนสุดท้ายในการอนุมัติ คณะกรรมาธิการยุโรปมักจะตัดสินใจภายในสองสามเดือนหลังจากได้รับคำแนะนำเชิงบวก เมื่อคณะกรรมาธิการยุโรปอนุมัติยาแล้ว หน่วยงานด้านสุขภาพแห่งชาติในแต่ละประเทศจะตัดสินใจเรื่องราคาและการขอเงินคืน กลุ่มผู้ป่วยมักจะยินดีกับทางเลือกใหม่ในการรักษาโรคหายาก เนื่องจากโรคเหล่านี้มีวิธีการรักษาน้อยมาก แพทย์ที่รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดเฉียบพลันจะติดตามการตัดสินใจอย่างเป็นทางการอย่างใกล้ชิด เนื่องจากการตัดสินใจครั้งนี้จะเป็นตัวกำหนดว่าผู้ป่วยจะสามารถใช้ยาได้เมื่อใด