เหตุใดการอนุมัติของ FDA เกี่ยวกับยารักษาโรคอัลไซเมอร์ชนิดใหม่จึงเป็นที่ถกเถียงกันมาก?

เมื่อวันจันทร์ที่ 7 มิถุนายน สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติให้ Aduhelm (aducanumab) ในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งเป็นภาวะที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนกว่า 6 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาแล้วยานี้เป็นการบำบัดครั้งแรกตามที่องค์การอาหารและยากำหนด

“การรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันรักษาเฉพาะอาการของโรคเท่านั้น ตัวเลือกการรักษานี้เป็นการบำบัดครั้งแรกที่กำหนดเป้าหมายและส่งผลต่อกระบวนการเกิดโรคของโรคอัลไซเมอร์” Patrizia Cavazzoni, MD, ผู้อำนวยการศูนย์การประเมินและวิจัยยาของ FDA กล่าวในแถลงการณ์แล้วแล้ว

ยานี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อชะลอการลุกลามของโรคอัลไซเมอร์ มันไม่ใช่การรักษา

ข่าวเกี่ยวกับการอนุมัติของ Aduhelm นั้นทั้งน่าตื่นเต้นและเป็นที่ถกเถียงกัน เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นเพราะเป็นยาตัวใหม่ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติให้รักษาโรคอัลไซเมอร์ตั้งแต่ปี 2546 เป็นที่ถกเถียงกันเพราะไม่ชัดเจนจากการทดลองทางคลินิกว่ายาจะได้ผลจริง ปีที่แล้ว คณะกรรมการองค์การอาหารและยาสรุปว่าไม่มีหลักฐานเพียงพอที่จะพิสูจน์ว่ายามีประสิทธิภาพ

Aduhelm ทำงานโดยลดคราบจุลินทรีย์ beta-amyloid ตาม FDA

นักวิจัยประเมิน Aduhelm ในการศึกษาสามชิ้นที่ลงทะเบียนผู้ป่วยเกือบ 3,500 รายในการศึกษายาหลอกแบบ double-blind สุ่มตัวอย่างที่ได้รับยาหลอกในปริมาณที่แตกต่างกันในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ ตามที่องค์การอาหารและยา (FDA) ระบุ ผู้ป่วยที่ได้รับยามีคราบพลัค beta-amyloid ลดลง ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกไม่ได้รับการลด amyloid beta-amyloid ทั้งจากการตรวจภาพที่เรียกว่าการสแกนด้วย PET (positron emission tomography)

การลดลงของอะไมลอยด์ แทนที่จะเป็นการพัฒนาความจำหรือทักษะการคิด นำไปสู่การอนุมัติจาก FDA และนั่นเป็นเหตุผลที่ผู้เชี่ยวชาญบางคนกังวล ในการอนุมัติ FDA กำหนดให้ Biogen ซึ่งเป็นผู้ผลิตของ Aduhelm ดำเนินการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มตัวอย่างที่มีการควบคุมใหม่ เพื่อตรวจสอบว่ายาสามารถปรับปรุงหรือลดอาการอัลไซเมอร์ได้จริง

“หากการทดลองล้มเหลวในการตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิก องค์การอาหารและยาอาจเริ่มดำเนินการเพิกถอนการอนุมัติยา” คำแถลงของ FDA กล่าว

ปฏิกิริยาต่อการอนุมัติต่างกัน

ในแถลงการณ์ที่เผยแพร่เมื่อวันจันทร์ สมาคมโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งจัดหาเงินทุนบางส่วนสำหรับการทดลองทางคลินิกของ Aduhelm แสดงให้เห็นถึงความกระตือรือร้นต่อข่าวเรื่องยา แต่องค์กรก็ระมัดระวังในการตอบสนองต่อความสำคัญของการอนุมัติ เป็นก้าวแรกในทิศทางที่ถูกต้อง ไม่ใช่ตัวเปลี่ยนเกมในทันที

Maria C. Carrillo, PhD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของ Alzheimer’s Association กล่าวว่า “การอนุมัติยาของ FDA นี้เป็นการเปิดศักราชใหม่ในการรักษาและการวิจัยโรคอัลไซเมอร์ “ประวัติศาสตร์ได้แสดงให้เราเห็นว่าการอนุมัติยาตัวแรกในประเภทใหม่นั้นช่วยเติมพลังให้กับภาคสนาม เพิ่มการลงทุนในการรักษาใหม่ๆ และส่งเสริมให้เกิดนวัตกรรมที่มากขึ้น เรามีความหวังและนี่คือจุดเริ่มต้น—ทั้งสำหรับยาตัวนี้และสำหรับการรักษาที่ดีขึ้นสำหรับโรคอัลไซเมอร์”

แต่ Public Citizen ซึ่งเป็นองค์กรรณรงค์ผู้บริโภคในกรุงวอชิงตัน ดี.ซี. มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการตัดสินใจของ FDA ในการอนุมัติยาดังกล่าว

Michael Carome, MD, ผู้อำนวยการกลุ่มวิจัยด้านสุขภาพขององค์กรบอก Verywell ว่าการอนุมัติดังกล่าวมีขึ้น “แม้จะมีข้อสรุปเกือบเป็นเอกฉันท์ของคณะผู้เชี่ยวชาญอิสระที่เรียกประชุมโดยหน่วยงานในเดือนพฤศจิกายนว่าไม่มีหลักฐานเพียงพอที่นำเสนอซึ่งแสดงว่ายานั้นมีประสิทธิภาพ ”

คณะผู้เชี่ยวชาญเป็นสมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษาองค์การอาหารและยาโดยสมัครใจ หน่วยงานจะประชุมคณะกรรมการดังกล่าวก่อนที่จะอนุมัติยาและอุปกรณ์ แต่ไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามคำแนะนำของคณะกรรมการ

ยาจะทำงานหรือไม่

ผู้เชี่ยวชาญโรคอัลไซเมอร์กล่าวว่ายาที่ได้รับการอนุมัติใหม่นี้เป็นก้าวที่ดี แม้ว่าจะแทบจะไม่สามารถยุติโรคที่ทำให้ร่างกายทรุดโทรมได้

Ronald Peterson, MD, PhD, ผู้อำนวยการศูนย์วิจัยโรคอัลไซเมอร์ของ Mayo Clinic กล่าวว่า “สิ่งที่เราเรียกว่าภาวะสมองเสื่อม – ความบกพร่องทางสติปัญญาในสมอง – มีแนวโน้มหลายปัจจัย “เช่นเดียวกับการรักษาความดันโลหิต สิ่งที่จำเป็นในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ก็คือยาหลายชนิดที่มีกลไกการทำงานต่างกัน”

สิ่งที่ต้องรู้เกี่ยวกับการรับประทานอดูเฮล์ม

Aduhelm ได้รับการฉีด IV ทุกสี่สัปดาห์ ไม่ได้ทดสอบกับผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ระยะลุกลาม แต่ข้อมูลการสั่งจ่ายยาของ FDA ไม่ได้ระบุพารามิเตอร์ว่าใครควรหรือไม่ควรได้รับยา

ยาอาจมีราคา 56,000 เหรียญต่อปีตามข้อมูลของไบโอเจน “ค่าใช้จ่ายที่ต้องจ่ายเองสำหรับผู้ป่วยที่มีประกันจะแตกต่างกันไปขึ้นอยู่กับความคุ้มครองของพวกเขา” คำแถลงที่เผยแพร่เมื่อวันจันทร์แล้วแล้ว

องค์การอาหารและยาได้รวมคำเตือนว่าผู้ป่วยบางรายอาจมี “อาการบวมชั่วคราวที่บริเวณสมองซึ่งมักจะหายไปเมื่อเวลาผ่านไป” ในระหว่างการทดลองทางคลินิก สมองบวมพบได้บ่อยในผู้ที่มีความบกพร่องทางพันธุกรรมต่อโรคอัลไซเมอร์ ผลข้างเคียงอื่น ๆ อาจรวมถึง:

• ปวดศีรษะ
• ความสับสน
• เวียนหัว
• การมองเห็นเปลี่ยนไป
• ท้องเสีย

คำพูดจากหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของเรา

Aduhelm มีราคาแพงมากเนื่องจากยาส่วนใหญ่เข้าสู่ตลาด นั่นเป็นเพราะว่าบริษัทประกันจำเป็นต้องคิดให้ออกว่าพวกเขาจะจ่ายยาให้จริง ๆ ได้มากน้อยแค่ไหน เป็นสมการที่ซับซ้อนระหว่างบริษัทยา บริษัทประกัน ร้านขายยา และแพทย์ โดยปกติจะใช้เวลาถึงหนึ่งปีในการตัดสินใจด้านราคาและความครอบคลุมเพื่อให้มีเสถียรภาพ แม้ว่ามักจะขึ้นอยู่กับตลาด โรค และผู้ที่ได้รับผลกระทบ

เจสสิก้า เชพเพิร์ด MD

หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ Verywell Health

ข้อมูลส่วนตัว

ดร. เชพเพิร์ดได้รับการรับรองจากคณะกรรมการด้านสูติศาสตร์-นรีเวชวิทยา และร่วมงานกับศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยเบย์เลอร์ในดัลลัส รัฐเท็กซัส ดร.เชพเพิร์ดปรากฏตัวเป็นประจำในฐานะผู้เชี่ยวชาญเรื่อง Good Morning America, The Today Show และอื่นๆ

อ่านเพิ่มเติม