ภาพรวม
ยีนบำบัดคืออะไร?
การบำบัดด้วยยีนเป็นการบำบัดทดลองโดยใช้สารพันธุกรรมเพื่อรักษาหรือป้องกันโรคบางชนิด แม้ว่าจะยังไม่แพร่หลายนัก แต่วันหนึ่งการบำบัดด้วยยีนอาจช่วยให้แพทย์รักษาโรคได้ด้วยการแทนที่ยีนที่ก่อให้เกิดโรคโดยตรง
การทดลองทางคลินิกกำลังตรวจสอบยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคมะเร็ง การเสื่อมสภาพตามอายุและโรคตาอื่นๆ ภาวะทางพันธุกรรมบางอย่าง และเอชไอวี/เอดส์ ปัจจุบัน Luxturna® ยารักษาโรคด้วยยีนหนึ่งตัวได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ให้ใช้ในสหรัฐอเมริกา Luxturna รักษาโรคจอตา (ตา) ที่สืบทอดมาบางชนิด
รายละเอียดขั้นตอน
ยีนบำบัดทำงานอย่างไร?
ยีนบำบัดทำงานโดยแทนที่หรือปิดใช้งานยีนที่ก่อให้เกิดโรค ในบางกรณี ยีนบำบัดจะนำยีนใหม่เข้าสู่ร่างกายเพื่อรักษาโรคเฉพาะ
ด้วยยีนบำบัด แพทย์จะส่งสำเนายีนที่ดีต่อสุขภาพไปยังเซลล์ภายในร่างกาย ยีนที่มีสุขภาพดีนี้อาจแทนที่ยีนที่เสียหาย (กลายพันธุ์) ยับยั้งยีนที่กลายพันธุ์หรือแนะนำยีนใหม่ทั้งหมด
พาหะที่เรียกว่าพาหะนำยีนที่มีสุขภาพดีเหล่านี้เข้าสู่เซลล์ ในกรณีส่วนใหญ่ พาหะเป็นไวรัสดัดแปลงที่ไม่ก่อให้เกิดโรค เวกเตอร์อาจเป็นแบคทีเรียบางชนิดหรือโมเลกุลดีเอ็นเอแบบวงกลม (ดีเอ็นเอพลาสมิด) นอกจากนี้ยังมีการตรวจสอบวิธีการเพิ่มเติมในการบรรจุและนำส่งสารพันธุกรรม เช่น การใช้อนุภาคนาโน การห่อหุ้มโมเลกุลของไขมัน และการใช้กระแสไฟฟ้า
การฉีดหรือการฉีดยาเข้าเส้นเลือดดำจะนำพาหะนำโรคเข้าสู่ร่างกาย ในบางกรณี แพทย์จะรวบรวมเซลล์จากผู้ป่วย เพิ่มเวกเตอร์ในห้องปฏิบัติการ และนำเซลล์ที่ประกอบด้วยเวกเตอร์กลับคืนสู่ร่างกายของผู้ป่วยโดยการฉีดหรือการฉีดยาเข้าเส้นเลือดดำ
ความเสี่ยง / ผลประโยชน์
ความเสี่ยงและประโยชน์ของการบำบัดด้วยยีนคืออะไร?
ยกเว้น Luxturna ซึ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA แพทย์ยังคงทำการทดลองด้วยยีนบำบัด ความปลอดภัยในระยะยาวของการรักษาดังกล่าวยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด การบำบัดด้วยยีนบางอย่างดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพในการรักษาอาการบางอย่าง แต่ไม่มีหลักฐานเพียงพอเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนในภาพรวมที่จะระบุความเสี่ยงที่เป็นไปได้ทั้งหมด
การวิจัยเกี่ยวกับยีนบำบัดบางอย่างบ่งชี้ว่าการบำบัดด้วยยีนอาจทำให้อาการแย่ลงหรือทำให้อาการเหล่านี้คงอยู่นานขึ้น นอกจากนี้ ภาวะแทรกซ้อนของยีนบำบัดบางอย่างอาจรวมถึงมะเร็ง ความเป็นพิษ และการอักเสบ
การกู้คืนและ Outlook
แนวโน้มหลังการบำบัดด้วยยีนเป็นอย่างไร?
การฟื้นตัวของคุณขึ้นอยู่กับการบำบัดด้วยยีนตามเงื่อนไขทางการแพทย์ ภาวะแทรกซ้อนอาจร้ายแรงและอาจส่งผลต่อผลลัพธ์ของคุณ
เมื่อใดควรโทรหาหมอ
ฉันควรถามแพทย์เกี่ยวกับยีนบำบัดเมื่อใด
นักวิจัยกำลังศึกษายีนบำบัดเพื่อรักษาโรคมะเร็ง โรคตา โรคทางพันธุกรรมบางอย่าง และเอชไอวี/เอดส์ หากคุณสนใจที่จะเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับยีนบำบัด พูดคุยกับแพทย์ของคุณ แพทย์ของคุณสามารถช่วยตรวจสอบว่ายีนบำบัดสามารถรักษาสภาพของคุณหรือไม่
Discussion about this post