วัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกคืออะไร?

จุดประสงค์ของการทดลองทางคลินิกคืออะไร และคุณต้องรู้อะไรบ้างหากกำลังพิจารณาการศึกษาเหล่านี้ การทดลองทางคลินิกรายล้อมด้วยความลึกลับเล็กน้อย และหลายคนกังวลเกี่ยวกับการลงทะเบียน

เรียนรู้เกี่ยวกับการทดลองประเภทต่างๆ เป้าหมายของการทดลองในระยะที่ 1 ระยะที่ 2 ระยะที่ 3 และระยะที่ 4 และการเปลี่ยนแปลงของการทดลองทางคลินิกด้วยความก้าวหน้าในการรักษาแบบตรงเป้าหมายและการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน เพื่อให้บางครั้งการทดลองทางคลินิกระยะแรกอาจดีที่สุด ทางเลือกเพื่อความอยู่รอด

วัตถุประสงค์โดยรวมของการทดลองทางคลินิก

วัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกคือการหาวิธีการป้องกัน วินิจฉัย หรือรักษาโรคได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น ยาและขั้นตอนทุกอย่างที่ใช้ในการรักษามะเร็งครั้งหนึ่งเคยได้รับการศึกษาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก

มีเรื่องเล่าขานเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกมากมาย เช่น คุณจะกลายเป็นหนูตะเภาของมนุษย์ แต่อาจเป็นประโยชน์ที่จะเข้าใจว่าการรักษาใดๆ ที่ได้รับการอนุมัติที่คุณจะได้รับในฐานะมาตรฐานการดูแลนั้นครั้งหนึ่งเคยได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิก และพบว่ามีประสิทธิภาพเหนือกว่าหรือมีผลข้างเคียงน้อยกว่าที่เคยใช้ก่อนหน้านั้น

แม้ว่าวัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกในการวิจัยทางการแพทย์ไม่ได้เปลี่ยนแปลงไปมากนักในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา มีการเปลี่ยนแปลงที่สำคัญ—และส่วนใหญ่ไม่ได้พูด—เกิดขึ้นในบทบาทของผู้ป่วยแต่ละรายที่เข้าร่วมในการทดลองเหล่านี้ เราจะพูดถึงเรื่องนี้ต่อไปที่ด้านล่าง หลังจากที่ได้หารือเกี่ยวกับวัตถุประสงค์เฉพาะเจาะจงมากขึ้นของประเภทและขั้นตอนต่างๆ ของการทดลองทางคลินิก

ประเภทของการทดลองทางคลินิก

วัตถุประสงค์ของการทดลองที่แตกต่างกันขึ้นอยู่กับคำถามที่ถามเป็นส่วนหนึ่งของการศึกษา การทดลองทางคลินิกประเภทต่างๆ ได้แก่:

• การทดลองเชิงป้องกัน: การทดลองเหล่านี้ศึกษาวิธีการป้องกันโรคหรือภาวะแทรกซ้อนของโรค

• การทดลองคัดกรอง: การทดลองคัดกรองหาวิธีการตรวจหามะเร็งในระยะที่สามารถรักษาได้เร็วกว่านี้ ตัวอย่างเช่น พยายามหาวิธีตรวจหามะเร็งปอดในระยะที่เร็วกว่าปกติ สิ่งเหล่านี้จะเรียกว่าการทดลองตรวจหาในระยะเริ่มต้น

• การทดลองเพื่อวินิจฉัย: การทดลองนี้มองหาวิธีการวินิจฉัยมะเร็งที่ดีและไม่รุกรานกัน

• การทดลองการรักษา: คนส่วนใหญ่มักคุ้นเคยกับการทดลองการรักษา การศึกษาที่มองหายาและขั้นตอนการทำงานที่ได้ผลดีกว่าหรือทนได้ดีกว่าโดยมีผลข้างเคียงน้อยกว่า

• การทดลองคุณภาพชีวิต: การทดลองที่มองหาวิธีที่ดีกว่าในการดูแลผู้ป่วยมะเร็งแบบประคับประคองมีความสำคัญมากและกลายเป็นเรื่องธรรมดามากขึ้น

ขั้นตอนของการทดลองทางคลินิก

นอกเหนือจากการศึกษาบางประเภทแล้ว การทดลองทางคลินิกยังแบ่งออกเป็นระยะต่างๆ ได้แก่:

• การทดลองระยะที่ 1: การทดลองเหล่านี้ดำเนินการกับคนจำนวนน้อยและได้รับการออกแบบมาเพื่อดูว่าการรักษานั้นปลอดภัยหรือไม่ การทดลองระยะที่ 1 ดำเนินการกับคนที่เป็นมะเร็งประเภทต่างๆ

• การทดลองในระยะที่ 2: หลังจากการรักษาถือว่าค่อนข้างปลอดภัย จะได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 2 เพื่อดูว่ามีประสิทธิผลหรือไม่ การทดลองระยะที่ 2 ดำเนินการกับผู้ที่เป็นมะเร็งชนิดเดียวเท่านั้น

• การทดลองในระยะที่ 3: หากพบว่าการรักษาค่อนข้างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ก็จะได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 3 เพื่อดูว่ามีประสิทธิภาพมากกว่าการรักษามาตรฐานที่มีอยู่ หรือมีผลข้างเคียงน้อยกว่าการรักษามาตรฐาน หากพบว่ายามีประสิทธิภาพหรือปลอดภัยกว่าในการทดลองระยะที่ 3 ยานั้นอาจได้รับการประเมินเพื่อขออนุมัติจาก FDA

• การทดลองในระยะที่ 4: โดยปกติ ยาจะได้รับการอนุมัติ (หรือไม่ได้รับการอนุมัติ) จากองค์การอาหารและยา (FDA) เมื่อเสร็จสิ้นการทดลองใช้ระยะที่ 3 การทดลองในระยะที่ 4 ดำเนินการหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA เป็นหลักเพื่อดูว่ามีผลข้างเคียงเกิดขึ้นเมื่อเวลาผ่านไปในผู้ที่รับประทานยาหรือไม่

การเปลี่ยนแปลงวัตถุประสงค์สำหรับบุคคล

ดังที่ได้กล่าวไว้ก่อนหน้านี้ แม้ว่าวัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกในด้านการแพทย์จะไม่เปลี่ยนแปลง แต่ก็มีวิธีที่ยังไม่ได้พูดซึ่งการทดลองเหล่านี้กำลังเปลี่ยนแปลงไปสำหรับผู้เข้าร่วมแต่ละคนอย่างแท้จริง ซึ่งเป็นการเปลี่ยนแปลงที่สอดคล้องกับความเข้าใจที่ดีขึ้นของเราเกี่ยวกับพันธุศาสตร์และภูมิคุ้มกันวิทยาของเนื้องอก มีการเปลี่ยนแปลงการทดลองทางคลินิกสองวิธี

หลายปีที่ผ่านมา การทดลองประเภทที่โดดเด่นคือการทดลองใช้ระยะที่ 3 การทดลองเหล่านี้มักจะประเมินผู้คนจำนวนมากเพื่อดูว่าการรักษาอาจดีกว่าการรักษาครั้งก่อนหรือไม่

ด้วยการทดลองเหล่านี้ บางครั้งมีความแตกต่างเพียงเล็กน้อยระหว่างมาตรฐานกับการรักษาทดลอง ยาที่ใช้ในการทดลองทางคลินิกน่าจะค่อนข้างปลอดภัยเมื่อมาถึงจุดนี้ แต่ไม่จำเป็นต้องมีโอกาสมากที่จะได้ผลดีกว่าการรักษาแบบเก่าอย่างมีนัยสำคัญ

ในทางตรงกันข้าม มีการทดลองมะเร็งระยะที่ 1 จำนวนมากขึ้นในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ตามที่ระบุไว้ นี่เป็นการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์ หลังจากที่ยาได้รับการทดสอบในห้องปฏิบัติการและบางทีในสัตว์

การรักษาเหล่านี้มีความเสี่ยงมากกว่าอย่างแน่นอน เนื่องจากเป้าหมายหลักคือการดูว่าการรักษานั้นปลอดภัยหรือไม่ และในการศึกษาเหล่านี้มีผู้ป่วยจำนวนน้อยเท่านั้น

ทว่ามักมีศักยภาพมากกว่า—อย่างน้อยก็เมื่อพิจารณาจากประเภทของการรักษาที่กำลังเข้าสู่การทดลอง—ว่าการรักษาเหล่านี้อาจให้โอกาสในการอยู่รอดได้อย่างมากกว่าที่เคยเป็นมาในอดีต สำหรับบางคน ยาเหล่านี้ให้โอกาสเดียวเท่านั้นที่จะรอดชีวิต เนื่องจากยังไม่มีการอนุมัติยาชนิดอื่นในประเภทใหม่

คุณอาจคิดว่ามันฟังดูเหมือนลอตเตอรีเล็กน้อย แต่สิ่งนี้ก็เปลี่ยนไปเช่นกันในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา หลายปีก่อน การทดลองระยะที่ 1 อาจเป็นการถูกแทงในความมืดมากกว่า โดยมองหาอะไรที่จะรักษามะเร็ง

ตอนนี้ ยาเหล่านี้จำนวนมากได้รับการออกแบบเพื่อกำหนดเป้าหมายกระบวนการระดับโมเลกุลเฉพาะในเซลล์มะเร็งที่ได้รับการทดสอบในผู้ที่จะได้รับยาในการทดลองทางคลินิก กล่าวอีกนัยหนึ่ง วิธีหลักประการที่สองที่การทดลองทางคลินิกเปลี่ยนแปลงไปนั้น ส่วนใหญ่ต้องรับผิดชอบในวิธีแรก

โครงการจีโนมมนุษย์ได้เปิดประตูและช่องทางใหม่ๆ มากมาย ช่วยให้นักวิจัยสามารถออกแบบยาที่กำหนดเป้าหมายซึ่งมุ่งเป้าไปที่ความผิดปกติที่เฉพาะเจาะจงและเฉพาะเจาะจงในเซลล์มะเร็งได้โดยตรง นอกจากนี้ การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันยังช่วยให้นักวิจัยสามารถค้นหาวิธีการเสริมและควบคุมความสามารถของร่างกายในการต่อสู้กับโรคมะเร็ง

ความจำเป็นในการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก

คำอธิบายที่ยืดยาวก่อนหน้านี้เกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงในการทดลองทางคลินิกหวังว่าจะช่วยลดความกลัวบางอย่างเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกได้ การทดลองทางคลินิกไม่เพียงแต่สามารถขับเคลื่อนยาไปข้างหน้าได้ แต่เนื่องจากการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญในการรักษามะเร็งของเรา จึงมีศักยภาพที่จะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยมะเร็งแต่ละคนมากกว่าที่เคยเป็นมา

ที่กล่าวว่า คิดว่ามีเพียง 1 ใน 20 ของผู้ป่วยโรคมะเร็งที่อาจได้รับประโยชน์จากการทดลองทางคลินิก พูดคุยกับเนื้องอกวิทยาของคุณ เรียนรู้เกี่ยวกับการทดลองทางคลินิก นี้อาจดูเหมือนล้นหลาม แต่องค์กรมะเร็งปอดขนาดใหญ่หลายแห่งได้จัดตั้งบริการจับคู่ทดลองทางคลินิกฟรี ตรวจสอบให้แน่ใจว่าได้เป็นผู้สนับสนุนของคุณเองในความดูแลของคุณ