วิธีการรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียวแบบใหม่ที่มีศักยภาพ

นักวิจัยของบริษัท Novartis ได้พัฒนาวิธีการรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียวแบบใหม่ที่มีศักยภาพ

ทีมนักวิจัยทางการแพทย์ขนาดใหญ่ของ Novartis Biomedical Research ได้พัฒนาวิธีการรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียวที่มีศักยภาพ โดยผลงานของพวกเขาซึ่งตีพิมพ์ในวารสาร Science เกี่ยวข้องกับการศึกษาวิจัยอย่างละเอียดถี่ถ้วนเพื่อค้นหาตัวย่อยสลายปัจจัยการถอดรหัส WIZ โดยมีเป้าหมายเพื่อกระตุ้นการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ และพวกเขาได้ทดสอบกับสัตว์ทดลอง

Douglas Higgs และ Mira Kassouf จากมหาวิทยาลัยออกซ์ฟอร์ดได้นำเสนอมุมมองในวารสารฉบับเดียวกัน โดยสรุปถึงความสำคัญของการวิจัยนี้

ทำความเข้าใจเกี่ยวกับโรคเม็ดเลือดรูปเคียว

โรคเม็ดเลือดรูปเคียวเกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำหน้าที่สร้างฮีโมโกลบินในผู้ใหญ่ ฮีโมโกลบินเป็นโปรตีนในเม็ดเลือดแดงที่ทำหน้าที่ลำเลียงออกซิเจนไปทั่วร่างกาย การกลายพันธุ์นี้ทำให้เม็ดเลือดแดงมีรูปร่างผิดปกติ โดยจะมีลักษณะเป็นรูปพระจันทร์เสี้ยวแทนที่จะเป็นทรงกลมเหมือนปกติ เซลล์ที่มีรูปร่างผิดปกติเหล่านี้ทำให้การลำเลียงออกซิเจนมีปัญหา และมักจะเกาะติดกัน ทำให้เกิดอาการปวดและภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ

การบำบัดและความท้าทายในปัจจุบัน

ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมามีการพัฒนาวิธีการแก้ไขยีนสำหรับโรคเม็ดเลือดรูปเคียว 2 วิธี ซึ่งทั้งสองวิธีได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพมาก การตัดแต่งยีนเกี่ยวข้องกับการปรับเปลี่ยน DNA ภายในเซลล์ของบุคคลเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรค อย่างไรก็ตาม วิธีการรักษาเหล่านี้มีราคาแพงมาก ทำให้ผู้ป่วยส่วนใหญ่ไม่สามารถเข้าถึงได้

การค้นหาวิธีการรักษาทางเลือก

เนื่องจากการรักษาด้วยการตัดแต่งยีนมีค่าใช้จ่ายสูง นักวิจัย รวมทั้งนักวิจัยที่บริษัท Novartis จึงพยายามค้นหาวิธีอื่นๆ ในการรักษาโรคนี้ โดยสาขาการวิจัยที่น่าสนใจสาขาหนึ่งคือการพัฒนายาที่สามารถกระตุ้นการผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ในผู้ใหญ่ ฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์เป็นฮีโมโกลบินชนิดหนึ่งที่มีอยู่ในทารกแรกเกิดและทำหน้าที่ขนส่งออกซิเจนได้อย่างมีประสิทธิภาพ การกระตุ้นฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์อาจช่วยรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียวได้ โดยเป็นวิธีใหม่ในการขนส่งออกซิเจนในเลือด อย่างไรก็ตาม ความพยายามในการพัฒนาวิธีการรักษาดังกล่าวในอดีตมักก่อให้เกิดผลข้างเคียงเชิงลบ เช่น การยับยั้งการผลิตเซลล์ต้นกำเนิดของไขกระดูก ซึ่งอาจนำไปสู่ภาวะโลหิตจางได้

ความก้าวหน้าของโนวาร์ตีส

ในความพยายามครั้งใหม่นี้ ทีมงานของ Novartis มุ่งเน้นไปที่การค้นหายาที่สามารถเปลี่ยนการทำงานของฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ได้โดยไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่เป็นอันตราย พวกเขามุ่งเป้าไปที่การค้นหาสารประกอบที่จะจับกับโปรตีนที่เรียกว่า Cereblon Cereblon เป็นส่วนหนึ่งของสารประกอบขนาดใหญ่ที่เกี่ยวข้องกับกระบวนการต่างๆ ในเซลล์ รวมถึงการย่อยสลายโปรตีนบางชนิด

หลังจากการวิจัยอย่างกว้างขวาง ทีมวิจัยได้ค้นพบสารประกอบที่เรียกว่า dWIZ-1 พวกเขาได้ปรับปรุงสารประกอบนี้และพบว่าการให้สารประกอบนี้กับสัตว์ทดลองทำให้ระดับฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์เพิ่มขึ้นจากระดับพื้นฐาน 17% เป็น 45% การเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสำคัญของระดับฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์อาจช่วยลดอาการในมนุษย์ที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวได้อย่างมาก

ขั้นตอนต่อไปและแนวโน้มในอนาคต

จำเป็นต้องทดสอบสารประกอบเพิ่มเติมเพื่อให้แน่ใจว่าจะไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงเชิงลบ อย่างไรก็ตาม ทีมวิจัยมีความหวังว่า dWIZ-1 สามารถพัฒนาเป็นยาเม็ดที่ช่วยบรรเทาอาการของโรคเม็ดเลือดรูปเคียวได้อย่างมีนัยสำคัญ หากประสบความสำเร็จ การรักษาแบบใหม่นี้อาจเป็นทางเลือกที่ราคาไม่แพงและเข้าถึงได้มากขึ้นสำหรับผู้ป่วยทั่วโลก

แหล่งข้อมูล:

Pamela Y. Ting et al. ตัวย่อยสลายกาวโมเลกุลของปัจจัยการถอดรหัส WIZ สำหรับการเหนี่ยวนำฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ [Science (2024)]- วิทยาศาสตร์

Douglas Higgs และคณะ พัฒนาเม็ดยาเพื่อรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียว [Science (2024)]- ดอย: 10.1126/วิทยาศาสตร์.adq3757