Onasemnogene abeparvovec Zolgensma ใช้, ผลข้างเคียง & คำเตือน

Onasemnogene abeparvovec (โซลเกนสมา)

ชื่อสามัญ: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
ชื่อแบรนด์: Zolgensma (2.6-3.0 กก.), Zolgensma (3.1-3.5 กก.), Zolgensma (3.6-4.0 กก.), Zolgensma (4.1-4.5 กก.), Zolgensma (4.6-5.0 กก.), … แสดงทั้งหมด 22 แบรนด์

Zolgensma (5.1-5.5 กก.), Zolgensma (5.6-6.0 กก.), Zolgensma (6.1-6.5 กก.), Zolgensma (6.6-7.0 กก.), Zolgensma (7.1-7.5 กก.), Zolgensma (7.6-8.0 กก.), Zolgensma ( 8.1-8.5 กก.), Zolgensma (8.6-9.0 กก.), Zolgensma (9.1-9.5 กก.), Zolgensma (9.6-10.0 กก.), Zolgensma (10.1-10.5 กก.), Zolgensma (10.6-11.0 กก.), Zolgensma (11.1- 11.5 กก.), Zolgensma (11.6-12.0 กก.), Zolgensma (12.1-12.5 กก.), Zolgensma (12.6-13.0 กก.), Zolgensma (13.1-13.5 กก.)

รูปแบบการให้ยา: ชุดฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (20 ล้านล้าน vg / mL)
ระดับยา: ตัวแทนที่ไม่มีหมวดหมู่เบ็ดเตล็ด

onasemogene abeparvovec คืออะไร?

Onasemnogene abeparvovec ใช้ในการรักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ขวบที่มีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะที่ส่งผลต่อสัญญาณประสาทไปยังกล้ามเนื้อ

onasemnogene abeparvovec อาจไม่ได้ผลในเด็กที่เป็นอัมพาตอย่างสมบูรณ์หรือขึ้นอยู่กับเครื่องช่วยหายใจในการหายใจ

Onasemnogene abeparvovec อาจใช้เพื่อวัตถุประสงค์ที่ไม่ได้ระบุไว้ในคู่มือการใช้ยานี้

คำเตือน

ยานี้อาจทำให้ตับถูกทำลายอย่างรุนแรง โดยเฉพาะในเด็กที่มีปัญหาตับอยู่แล้ว แพทย์ของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อให้แน่ใจว่าบุตรของคุณไม่มีเงื่อนไขที่จะทำให้การรับ onasemnogene abeparvovec ไม่ปลอดภัย

ก่อนรับประทานยานี้

onasemnogene abeparvovec อาจทำให้ตับถูกทำลายอย่างรุนแรง บอกแพทย์หากบุตรของท่านเคยมีปัญหาเกี่ยวกับตับ

อาจไม่ปลอดภัยที่จะให้นมลูกในขณะที่เขาหรือเธอได้รับยานี้ ถามแพทย์ของคุณเกี่ยวกับความเสี่ยงใด ๆ

ให้ onasemnogene abeparvovec อย่างไร?

แพทย์ของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อให้แน่ใจว่าบุตรของคุณไม่มีเงื่อนไขที่จะทำให้การรับ onasemnogene abeparvovec ไม่ปลอดภัย

Onasemnogene abeparvovec ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดโดยปกติเพียงครั้งเดียว ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพจะให้บุตรหลานของคุณฉีดยานี้

ต้องให้ยานี้อย่างช้าๆ และการแช่อาจใช้เวลาประมาณ 1 ชั่วโมงจึงจะเสร็จสมบูรณ์

ลูกของคุณอาจได้รับยาสเตียรอยด์เพื่อช่วยป้องกันผลข้างเคียงที่ร้ายแรงของ onasemnogene abeparvovec ให้สเตียรอยด์แก่บุตรหลานของคุณตราบเท่าที่แพทย์ของคุณกำหนดไว้ แพทย์อาจค่อยๆ ลดขนาดยาลงเมื่อบุตรของท่านยังคงใช้สเตียรอยด์ต่อไป

ลูกของคุณจะต้องตรวจเลือดเป็นประจำเพื่อตรวจดูการทำงานของตับ

ลูกของคุณอาจต้องได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันไวรัสระบบทางเดินหายใจ (sin-SISH-ul) หรือ RSV ปฏิบัติตามคำแนะนำของแพทย์เกี่ยวกับการฉีดวัคซีนนี้

หากบุตรของท่านอาเจียนหลังจากรับประทานยาสเตียรอยด์ได้ไม่นาน อย่ารับประทานยาอื่น โทรหาแพทย์เพื่อขอคำแนะนำ

จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันพลาดยา?

Onasemnogene abeparvovec ใช้เป็นยาเดี่ยวและไม่มีตารางการจ่ายยารายวัน

จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันใช้ยาเกินขนาด?

เนื่องจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญให้ยา onasemnogene abeparvovec ในสถานพยาบาล จึงไม่น่าจะให้ยาเกินขนาด

ฉันควรหลีกเลี่ยงอะไรในขณะที่รับ onasemogene abeparvovec?

หากบุตรของท่านใช้ยาสเตียรอยด์ เด็กไม่ควรได้รับวัคซีนบางชนิด หากบุตรของท่านถึงกำหนดรับวัคซีนใด ๆ ให้ปรึกษาแพทย์ก่อนที่บุตรของท่านจะได้รับวัคซีน

Onasemnogene abeparvovec สามารถผ่านเข้าไปในอุจจาระของเด็กได้ (การเคลื่อนไหวของลำไส้) เป็นเวลาอย่างน้อย 1 เดือนหลังจากที่บุตรของท่านได้รับยา อย่าให้อุจจาระของเด็กสัมผัสกับมือหรือพื้นผิวอื่นๆ สวมถุงมือยางขณะทำความสะอาดของเหลวในร่างกายของเด็ก จัดการกับขยะหรือเสื้อผ้าที่ปนเปื้อน หรือเปลี่ยนผ้าอ้อม ปิดผนึกผ้าอ้อมที่ใช้แล้วในถุงที่ใช้แล้วทิ้งแล้วทิ้งลงในถังขยะ ล้างมือก่อนและหลังถอดถุงมือ ซักเสื้อผ้าและผ้าปูที่นอนที่เปื้อนแยกจากเสื้อผ้าอื่นๆ

ผลข้างเคียงของ Onasemnogene abeparvovec

รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินหากบุตรของท่านมีอาการแพ้: ลมพิษ; หายใจลำบาก อาการบวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ลิ้น หรือลำคอ

โทรเรียกแพทย์ของคุณทันทีหากบุตรของคุณมี:

• โรคดีซ่าน (เหลืองของผิวหนังหรือดวงตา); หรือ

• ช้ำง่าย เลือดออกผิดปกติ มีจุดสีม่วงหรือแดงใต้ผิวหนัง

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยของ onasemnogene abeparvovec อาจรวมถึง:

• อาเจียน; หรือ

• การทดสอบการทำงานของตับผิดปกติ

นี่ไม่ใช่รายการผลข้างเคียงทั้งหมดและอาจเกิดขึ้นได้ โทรหาแพทย์เพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088

ข้อมูลการให้ยา Onasemnogene abeparvovec

ปริมาณเด็กปกติสำหรับการฝ่อของกระดูกสันหลัง:

ก่อนฉีด:
– ประเมินการทำงานของตับโดยการตรวจทางคลินิกและการทดสอบในห้องปฏิบัติการ (ALT, AST, บิลิรูบินทั้งหมด และระยะเวลาโปรทรอมบิน)
– รับครีเอตินีน ตรวจนับเม็ดเลือด (รวมถึงจำนวนฮีโมโกลบินและเกล็ดเลือด) และโทรโปนิน-I
– ประเมินการมีอยู่ของแอนติบอดีต้าน AAV9

คอร์ติโคสเตียรอยด์
– เริ่มใช้ยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ 1 วันก่อนการให้ยาทางหลอดเลือดดำ และให้ต่อเนื่องเป็นเวลา 30 วัน (เทียบเท่ากับยาเพรดนิโซโลนชนิดรับประทาน 1 มก./กก./วัน)

ครั้งเดียว: 1.1 x 10 (14) เวกเตอร์จีโนม/กก. IV ผ่านสายสวนหลอดเลือดดำมากกว่า 60 นาที

ความคิดเห็น:
– ดูความคิดเห็นอื่น ๆ / คำแนะนำในการบริหารเพื่อเป็นแนวทางในการบริหาร การติดฉลากผลิตภัณฑ์ของผู้ผลิตแสดงตารางขนาดยาซึ่งรวมถึงปริมาณขนาดยา (มล.) ตามน้ำหนัก
– ยังไม่มีการประเมินการใช้ในผู้ป่วยที่กล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลังส่วนปลาย (เช่น แขนขาเป็นอัมพาตโดยสมบูรณ์ การพึ่งพาเครื่องช่วยหายใจแบบถาวร) ยังไม่ได้รับการประเมิน
– ความปลอดภัยและประสิทธิผลของการบริหารซ้ำยังไม่ได้รับการประเมิน

ใช้: สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า 2 ปีที่มีกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังที่มีการกลายพันธุ์แบบไบอัลลีลิกในยีนมอเตอร์เซลล์ประสาทที่รอดชีวิต 1 ยีน; เนื่องจากการรักษาด้วยยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ร่วมกันอาจส่งผลเสียต่อพัฒนาการทางระบบประสาท ดังนั้นการให้ยาควรล่าช้าออกไปจนกว่าจะถึงอายุครรภ์ครบกำหนดที่สอดคล้องกัน

ยาตัวอื่น ๆ ที่จะส่งผลต่อ onasemogene abeparvovec คืออะไร?

ยาอื่นๆ อาจส่งผลต่อ onasemnogene abeparvovec รวมถึงยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์และยาที่จำหน่ายหน้าเคาน์เตอร์ วิตามิน และผลิตภัณฑ์สมุนไพร แจ้งให้แพทย์ประจำตัวของคุณทราบเกี่ยวกับยาปัจจุบันของบุตรของท่านทั้งหมดและยาที่เด็กเริ่มหรือหยุดใช้

คำถามที่พบบ่อย

ข้อมูลเพิ่มเติม

จำไว้ว่า เก็บยานี้และยาอื่นๆ ทั้งหมดให้พ้นมือเด็ก ห้ามใช้ยาร่วมกับผู้อื่น และใช้ยานี้ตามข้อบ่งชี้ที่กำหนดเท่านั้น

ปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเสมอเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่แสดงในหน้านี้ใช้กับสถานการณ์ส่วนบุคคลของคุณ