Zolgensma: การใช้, ปริมาณ, ผลข้างเคียง, คำเตือน

โซลเกนสมา

ชื่อสามัญ: onasemnogene abeparvovec-xioi
รูปแบบการให้ยา: ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (infusion)
ระดับยา: สารพัดประโยชน์

Zolgensma คืออะไร?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) เป็นยีนบำบัดที่ใช้สำหรับการฝ่อของกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA) SMA เป็นโรคที่สืบทอดมาซึ่งทำให้กล้ามเนื้อโครงร่างอ่อนแรงและสูญเสียไป ซึ่งอาการจะแย่ลงตามอายุ

SMA เกิดขึ้นเมื่อยีน ซึ่งปกติคือ SMA1 ขาดหายไปหรือทำงานไม่ถูกต้อง Zolgensama ให้ยีน SMN ของมนุษย์ที่ทำงานหรือทำงานใหม่

Zolgensama เป็นการรักษาเพียงครั้งเดียวโดยให้ทางหลอดเลือดดำ (IV) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2019

Zolgensma ใช้ทำอะไร?

Zolgensma เป็นการบำบัดด้วยยีนตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้ในการรักษาเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีที่มีอาการกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) Zolgensma ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดเพียงครั้งเดียว Zolgensma ยังไม่ได้รับการประเมินในผู้ป่วยที่มี SMA ขั้นสูง

ข้อมูลสำคัญ

• Zolgensma สามารถเพิ่มระดับเอนไซม์ในตับและทำให้ตับได้รับบาดเจ็บเฉียบพลันหรือตับวายเฉียบพลันได้
• ลูกของคุณจะได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในช่องปากก่อนและหลังการให้ยาโซลเกนส์มา และจะได้รับการตรวจเลือดเป็นประจำเพื่อติดตามการทำงานของตับ
• ติดต่อแพทย์ของบุตรของท่านทันทีหากผิวหนังของผู้ป่วยและ/หรือตาขาวเป็นสีเหลือง หากพวกเขาพลาดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หรืออาเจียนออกมา หรือหากผู้ป่วยมีความตื่นตัวลดลง

ฉันควรบอกแพทย์ก่อนรับโซลเกนส์มาอย่างไร

ก่อนรับ Zolgensma พูดคุยกับแพทย์ของบุตรของท่านเกี่ยวกับ:

• การฉีดวัคซีนเพื่อตัดสินใจว่าจำเป็นต้องปรับเปลี่ยนตารางการฉีดวัคซีนเพื่อรองรับการรักษาด้วยยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หรือไม่
• การป้องกันไวรัส syncytial ทางเดินหายใจ (RSV) ซึ่งแนะนำ

ฉันควรได้รับ Zolgensma อย่างไร

• Zolgensma ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำนานกว่า 60 นาที
• Zolgensma เป็นยาควบคู่ไปกับการรักษาด้วย corticosteroid การบำบัดด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์จะเริ่มขึ้นก่อนการฉีดโซลเกนสมา 1 วัน และดำเนินต่อไปเป็นเวลาทั้งหมด 30 วัน
• ติดต่อแพทย์ของบุตรของท่านทันทีหากผิวหนังและ/หรือตาขาวของบุตรของท่านมีสีเหลือง หากพวกเขาพลาดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หรืออาเจียนออกมา หรือหากผู้ป่วยมีความตื่นตัวลดลง
• ก่อนและหลังบุตรหลานของคุณได้รับนาฬิกา Zolgensma สำหรับ:
  • การติดเชื้อก่อนหรือหลังการให้ยาโซลเกนส์มาสามารถนำไปสู่โรคแทรกซ้อนที่ร้ายแรงกว่าได้ ติดต่อแพทย์ของผู้ป่วยทันที หากคุณพบสัญญาณของการติดเชื้อที่อาจเป็นไปได้ เช่น ไอ หายใจมีเสียงหวีด จาม น้ำมูกไหล เจ็บคอ หรือมีไข้
  • จำนวนเกล็ดเลือดลดลงอาจเกิดขึ้นหลังการให้ยา Zolgensma ไปพบแพทย์ทันทีหากผู้ป่วยมีเลือดออกหรือช้ำโดยไม่คาดคิด
  • มีรายงานการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน (TMA) ประมาณหนึ่งสัปดาห์หลังจากได้รับยา Zolgensma ผู้ดูแลควรไปพบแพทย์ทันทีหากผู้ป่วยพบสัญญาณหรืออาการของ TMA เช่น ฟกช้ำหรือเลือดออกโดยไม่คาดคิด อาการชัก หรือปริมาณปัสสาวะลดลง

ฉันจำเป็นต้องใช้มาตรการป้องกันกับของเสียในร่างกายของผู้ป่วยหรือไม่?

อาจพบ Zolgensma จำนวนเล็กน้อยในอุจจาระของผู้ป่วยชั่วคราว ใช้สุขอนามัยของมือที่ดีเมื่อสัมผัสโดยตรงกับของเสียในร่างกายเป็นเวลา 1 เดือนหลังจากให้ยา Zolgensma ผ้าอ้อมสำเร็จรูปควรปิดผนึกในถุงขยะแบบใช้แล้วทิ้งและทิ้งร่วมกับถังขยะทั่วไป

ข้อมูลการให้ยา

ปริมาณที่แนะนำของ Zolgensma คือ 1.1 × 10¹⁴ จีโนมเวกเตอร์ (vg) ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว

ผลข้างเคียงของ Zolgensma มีอะไรบ้าง

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยโซลเกนส์มาคือ เอนไซม์ตับและอาเจียนสูง

สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นกับโซลเกนส์มาทั้งหมด

โทรหาแพทย์ของบุตรของท่านเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียงที่รบกวนคุณหรือไม่หายไป

ขอแนะนำให้คุณรายงานผลข้างเคียงที่น่าสงสัยโดยติดต่อ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch หรือ Novartis Gene Therapies, Inc. ที่ 833-828-3947

ปฏิสัมพันธ์

อาจจำเป็นต้องปรับเปลี่ยนตารางการฉีดวัคซีนของบุตรของท่านเพื่อรองรับการรักษาด้วยยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ พูดคุยกับแพทย์ของบุตรของท่าน

พื้นที่จัดเก็บ

Zolgensma ถูกจัดส่งแช่แข็ง (≤ -60 ° C [-76°F]) ในขวดขนาด 10 มล. ที่มีปริมาตรเติม 2 ปริมาตร (5.5 มล. หรือ 8.3 มล.)

โซลเกนส์มามีส่วนผสมอะไรบ้าง?

สารออกฤทธิ์: ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno

ส่วนผสมที่ไม่ใช้งาน: ทรอเมทามีน, แมกนีเซียมคลอไรด์, โซเดียมคลอไรด์, โพโลซาเมอร์ 188, น้ำ

Zolgensma ผลิต บรรจุ และจัดจำหน่ายโดย Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA

คำถามที่พบบ่อย

ข้อมูลเพิ่มเติม

ปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเสมอเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่แสดงในหน้านี้ใช้กับสถานการณ์ส่วนบุคคลของคุณ