สิ่งที่ต้องรู้เกี่ยวกับ Strensiq (Asfotase Alfa)

Strensiq (asfotase alfa) คือการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในปี 2015 สำหรับกรณีที่รุนแรงของ hypophosphatasia (HPP) ซึ่งเป็นโรคที่เกี่ยวกับการเผาผลาญทางพันธุกรรมที่หาได้ยาก ความผิดปกตินี้ส่งผลต่อสุขภาพของกระดูกและระบบอื่นๆ ของร่างกาย และอาจนำไปสู่ความทุพพลภาพตลอดชีวิต ความผิดปกติ และปัญหาสุขภาพอื่นๆ

บ่งชี้ในผู้ที่มี HPP ปริกำเนิด ทารก หรือเด็กและเยาวชน ซึ่งเกิดขึ้นในครรภ์ วัยทารก หรือในวัยเด็ก ตามลำดับ ยานี้จะแทนที่เอนไซม์ อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส ซึ่งมีความสำคัญต่อการพัฒนากระดูก

Strensiq ได้รับการฉีดโดยวิธีฉีดช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตโดยรวมในกรณีของ HPP และช่วยกระตุ้นการเจริญเติบโตและความหนาแน่นของกระดูก นอกจากนี้ยังช่วยให้ทารกที่เป็นโรคนี้อยู่รอดได้โดยไม่ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจ

เมื่อเผชิญกับสภาวะที่รักษาไม่หาย การบำบัดทดแทนเอนไซม์ประเภทนี้ (ERT) ได้กลายเป็นแนวทางมาตรฐาน

ใช้

สภาพโดยกำเนิด HPP แตกต่างกันไปตามความรุนแรง และมีเพียงประมาณหนึ่งใน 100,000 คนที่มีอาการแสดงรูปแบบปริกำเนิดและทารกที่ร้ายแรงที่สุด ผู้ที่แสดงอาการในครรภ์ ภายในหกเดือนแรกเกิด หรือในวัยเด็ก มักจะมีอาการรุนแรงกว่า ปัจจุบัน Strensiq ถูกระบุสำหรับ HPP ในประชากรเหล่านี้เท่านั้น

แก่นของความผิดปกตินี้คือการกลายพันธุ์ของยีน APLP ทำให้การผลิต TNSALP ไม่เพียงพอ จำเป็นสำหรับ “การสร้างแร่ธาตุ” ของกระดูก ซึ่งเป็นกระบวนการที่กระดูกรวมแร่ธาตุและแข็งแรงขึ้น ระดับของเอ็นไซม์นี้จะถูกเติมเต็มโดยการใช้ Strensiq ในทางกลับกัน สิ่งนี้สามารถชะลอหรือหยุดการลุกลามของกระดูกที่ผิดรูป บรรเทาอาการ และช่วยให้เคลื่อนไหวได้

ก่อนรับประทาน

ก่อนที่จะมีการระบุ Strensiq สำหรับ HPP ปริกำเนิด ทารกในทารก หรือเด็กและเยาวชน จำเป็นต้องมีการประเมินและประเมินผลอย่างรอบคอบ การวินิจฉัยอาจเกี่ยวข้องกับ:

• การประเมินทางคลินิกจำเป็นต้องมีการประเมินสัญญาณภายนอก เช่น การโค้งคำนับ ขาสั้น หายใจลำบาก อาการอักเสบของข้อ และความผิดปกติของโครงกระดูก หลายกรณีแรกแยกจากกันโดยดูจากประวัติครอบครัวที่เป็นโรคนี้

• การถ่ายภาพ เช่น การเอกซเรย์ ใช้เพื่อประเมินขอบเขตของความเสียหายและค้นหาสัญญาณของความเสียหายหรือการผิดรูป Sonography หรืออัลตราซาวนด์อาจพบกรณีของ HPP ปริกำเนิด

• การวัดความหนาแน่นของกระดูกใช้การเอกซเรย์เฉพาะทางหลายชิ้นเพื่อดูภายในกระดูกและประเมินความหนาแน่นและความแข็งแรงของกระดูก การทดสอบนี้ช่วยให้แพทย์ประเมินขอบเขตของความเสียหายหรือความผิดปกติ

• การตรวจเลือด ALP บันทึกระดับอัลคาไลด์ฟอสเฟตในเลือด ในหลายกรณี แต่ไม่ใช่ทุกกรณี ปริมาณต่ำเป็นตัวบ่งชี้ของ HPP ดังนั้นการทดสอบนี้เพียงอย่างเดียวจึงไม่สามารถวินิจฉัยสภาพได้อย่างแน่ชัด

• การทดสอบ Pyridoxal phosphate (PLP) เป็นการตรวจเลือดโดยพิจารณาถึงระดับของรูปแบบที่ออกฤทธิ์ทางชีวภาพของวิตามิน B6 หรือ PLP ระดับที่สูงขึ้นเป็นสัญญาณของ TNSALP ไม่เพียงพอในกระแสเลือด

• การทดสอบทางพันธุกรรมสามารถสรุปได้ว่ายีน ALPL มีการกลายพันธุ์หรือไม่ การทดสอบนี้ดำเนินการโดยใช้ตัวอย่างเลือด

ข้อควรระวังและข้อบ่งชี้

สิ่งสำคัญอีกประการหนึ่งของการกำหนด Strensiq คือการพิจารณาว่าปลอดภัยหรือไม่ การใช้ยานี้หยุดลงหรืออาจพิจารณาใหม่สำหรับ:

• ผู้ที่เป็นภูมิแพ้: ในบางกรณีที่พบไม่บ่อย การใช้ Strensiq จะทำให้เกิดอาการแพ้หรือช็อก “anaphylactic” ทำให้มีปัญหาในการหายใจ คลื่นไส้ ตาบวม และเวียนศีรษะ

• สตรีมีครรภ์: ยังไม่มีการประเมินความปลอดภัยในการใช้ Strensiq สำหรับประชากรกลุ่มนี้ ดังนั้น จึงพิจารณาอย่างรอบคอบในกรณีเหล่านี้

• การใช้ในผู้สูงอายุ: เนื่องจาก Strensiq ค่อนข้างแปลกใหม่และระบุไว้สำหรับกรณีของ HPP ปริกำเนิด ทารกในทารก หรือเด็กและเยาวชนเท่านั้น จึงไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการใช้การรักษานี้ในผู้ที่มีอายุมากกว่า 65 ปี

การบำบัดทดแทนเอนไซม์อื่นๆ

Strensiq เป็นวิธีการรักษาเดียวที่ช่วยเพิ่มระดับ TNSALP โดยเฉพาะ อย่างไรก็ตาม มีการใช้ ERTs อื่น ๆ อีกหลายอย่างเพื่อจัดการกับเงื่อนไขทางพันธุกรรมหลายประการ ได้แก่ :

• โรค Fabry: ความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้ยากนี้ส่งผลต่อการเผาผลาญอาหาร ซึ่งส่งผลต่ออวัยวะต่างๆ เช่น หัวใจ ปอด และไตในวงกว้าง รักษาด้วย Fabrazyme (agalsidase alfa) หรือ Replagal (agalsidase beta)

• โรคปอมเปะ: โรคปอมเปะเป็นโรคที่พบได้ยากอีกอย่างหนึ่ง โรคปอมเปะทำให้เกิดการสะสมของโปรตีนไกลโคเจนอย่างผิดปกติ ซึ่งส่งผลต่อการทำงานของหัวใจ การหายใจ และกล้ามเนื้อโครงร่าง ERT alglucosidase ซึ่งขายเป็น Myozyme และ Lumizyme ระบุไว้ในกรณีเหล่านี้

• โรค Gaucher: ERTs ใช้เพื่อต่อสู้กับโรคทางพันธุกรรมอื่น โรค Gaucher ซึ่งส่งผลต่อระบบอวัยวะจำนวนมาก อาจมีการระบุ Ceredase (alglucerase), Cerezyme (imiglucerase), VPRIV (velaglucerase) และ Elelyso (taliglucerase) สำหรับเงื่อนไขนี้

ปริมาณ

Strensiq มาในรูปแบบของขวดสารละลายแบบใช้ครั้งเดียวที่เติมไว้ล่วงหน้าในความเข้มข้นที่แตกต่างกันสี่แบบ: 18 มก. (มก.)/0.45 มล. (มล.), 28 มก./0.7 มล., 40 มก./มล. และ 80 มก./0.8 มล. . ปริมาณเฉพาะจะถูกกำหนดโดยน้ำหนักของผู้ป่วยและสามารถเปลี่ยนแปลงได้ขึ้นอยู่กับแต่ละกรณี

ตามฉลากของ Strensiq การรักษา HPP ปริกำเนิด ทารก และเด็กและเยาวชนเริ่มต้นด้วยขนาด 6 มก. ต่อกิโลกรัม (มก. / กก.) ของน้ำหนักตัวต่อสัปดาห์ โดยให้ยา 3 ครั้ง ครั้งละ 2 มก./กก. หรือ 6 มก. จาก 1 มก. /กิโลกรัม. สามารถเพิ่มเป็น 9 มก./กก. ต่อสัปดาห์ โดยให้ยา 3 มก./กก. สามขนาด หากไม่เห็นการปรับปรุง

เนื่องจาก HPP เป็นภาวะเรื้อรัง และเนื่องจากการรักษายังคงดำเนินต่อไปและเป็นรายบุคคล อาจต้องมีการปรับเปลี่ยนในระหว่างการรักษา ตรวจสอบให้แน่ใจว่าได้ปฏิบัติตามคำแนะนำเฉพาะของแพทย์อย่างเคร่งครัด

การดัดแปลง

บ่อยครั้ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งในกรณีที่เป็นเวลานาน แพทย์อาจต้องปรับแต่งขนาดยาโดยพิจารณาจากสถานะน้ำหนักหรือปัจจัยอื่นๆ ขอแนะนำว่าไม่ควรให้ผู้ที่มีอายุต่ำกว่า 40 กก. (ประมาณ 88 ปอนด์) ในขนาด 80 มก./0.8 มล. นอกจากนี้ ผู้ที่มีอาการแดง บวม หรือปัญหาอื่นๆ บริเวณที่ฉีด ควรพิจารณาเล็งไปที่สามครั้งแทนที่จะเป็นหกนัดต่อสัปดาห์

ด้วยขนาดยาที่หลากหลาย คุณจะได้รับแจ้งว่าควรใช้ขวดชนิดใดและจำเป็นต้องฉีดกี่ครั้ง บางคนที่ต้องการปริมาณที่สูงขึ้นอาจต้องฉีดยาสองครั้งพร้อมกัน

วิธีการใช้และการจัดเก็บ

เนื่องจาก Strensiq ถูกส่งผ่านการฉีดจึงต้องระมัดระวังเป็นพิเศษเมื่อใช้ ข้างขวดหรือขวดที่เติมไว้ล่วงหน้าที่จำเป็น ชุดการดูแลควรประกอบด้วย:

• กระบอกฉีดยาแบบใช้ครั้งเดียวที่ปลอดเชื้อหนึ่งหรือสองกระบอกพร้อมเข็มขนาดครึ่งนิ้วและปลายเกจ 25 ถึง 29
• ทิชชู่เปียกแอลกอฮอล์
• สำลีก้อนหรือผ้าก๊อซ
• บนโต๊ะหรือพื้นผิวที่สะอาด
• ภาชนะมีคมหรืออันที่เหมาะสมสำหรับการกำจัดเข็มฉีดยาที่ใช้แล้วอย่างปลอดภัย

ขั้นตอนการบริหารจะแสดงโดยแพทย์หรือเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ การใช้อย่างถูกต้องก่อนเกี่ยวข้องกับการเติมกระบอกฉีดยาอย่างเหมาะสม นี้ประกอบด้วยหลายขั้นตอน:

• ตรวจสอบการจัดเก็บที่เหมาะสม: ขวด Strensiq ควรเก็บไว้ในตู้เย็นที่อุณหภูมิระหว่าง 36 F ถึง 42 F ตรวจสอบวันหมดอายุก่อนใช้ และทิ้งขวดที่หมดอายุแล้ว อย่าลืมใช้ยาภายในหนึ่งชั่วโมงหลังจากนำออกจากตู้เย็น

• ตรวจสอบผลิตภัณฑ์: ตรวจสอบให้แน่ใจว่าของเหลวในขวดใสหรือสีเหลืองเล็กน้อย และทิ้งหากมีลักษณะเป็นอย่างอื่น มองหาตะกอนและก้อนในสารละลาย

• แกะและประกอบเข็ม: หลังจากแกะฝาพลาสติกออกจากขวดแล้ว เตรียมเข็มโดยนำออกจากบรรจุภัณฑ์แล้วประกอบเข้าด้วยกัน ขณะบิดเกลียว ให้ดันเข็มไปบนกระบอกฉีดยาที่เหลือจนแน่น โดยให้ปิดฝาไว้

• เข้าถึงยา: ในขณะที่จับเข็มชี้ขึ้น ให้ตั้งลูกสูบให้อยู่ในแนวเดียวกับขนาดยาที่คุณกำหนด ดึงฝาปิดออกจากเข็ม และดันขวด Strensiq ให้เรียบบนพื้นผิวที่มั่นคง ค่อยๆ ดันเข้าไปในจุก ยกและพลิกกระบอกฉีดยาช้าๆ เพื่อให้กระบอกฉีดยาชี้ขึ้น จากนั้นค่อยๆ ดันเข็มฉีดยาที่เหลือเข้าไปจนสุด

• เติมขวดยา: เมื่อคุณเห็นปลายเข็มในสารละลายแล้ว ให้ดันลูกสูบของกระบอกฉีดยาเข้าไปจนสุด จากนั้นดึงกลับไปที่จุดหนึ่งโดยผ่านปริมาณที่เติมเข้าไป จากนั้นกดเบาๆ เพื่อเคลื่อนกลับ สู่การตั้งค่าที่เหมาะสม อย่าเพิ่งถอดกระบอกฉีดยา

• เตรียมการฉีด: เมื่อเก็บได้ในปริมาณที่เหมาะสมแล้ว ให้พลิกทุกอย่างกลับด้านเพื่อให้ขวดวางเรียบบนพื้นผิว ค่อยๆ ดึงกระบอกฉีดยาออกมา และเมื่อเข็มชี้ขึ้น ให้แตะกระบอกฉีดยาสองสามครั้งเพื่อเอาฟองอากาศออก

จากที่นั่น มีการดำเนินการอีกสองสามขั้นตอนเพื่อจัดการกับ Strensiq:

• เลือกบริเวณที่ฉีด: อันดับแรก ตรวจสอบให้แน่ใจว่าไม่มีรอยแดง บวม และร้อนบริเวณนั้น ยานี้สามารถฉีดเข้าไปใต้ผิวหนังบริเวณหน้าท้อง ต้นแขน หรือต้นขาได้ สิ่งสำคัญคือต้องหมุนบริเวณที่ฉีด

• เตรียมสถานที่: ใช้แอลกอฮอล์เช็ดทำความสะอาดบริเวณนั้น และรอจนกระทั่งแห้ง หยิกผิวหนังบริเวณที่ฉีด

• ฉีดยา: ใช้เข็มเจาะบริเวณที่เป็นแนวตั้งทำมุม 90 องศา หากมีไขมันในบริเวณนั้น อาจทำมุม 45 องศาในแนวทแยง ดันลูกสูบเข้าไปจนสุด

• เสร็จสิ้น: ดึงเข็มออกเมื่อส่งยาทั้งหมดแล้ว หากมีเลือด ให้กดบริเวณนั้นด้วยสำลี กอซ หรือสำลี สิ่งสำคัญคือต้องไม่ปิดปลายเข็มและทิ้งทันที

ผลข้างเคียง

ทั่วไป

โดยทั่วไปแล้ว Strensiq มีความเกี่ยวข้องกับผลข้างเคียงเพียงเล็กน้อยและสามารถทนต่อยาได้ดี ที่เห็นบ่อยที่สุดคือ:

• ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ซึ่งทำให้เกิดอาการปวด บวม และแดงบริเวณที่ฉีดเข็ม สิ่งนี้สามารถรักษาได้สูงและสามารถหลีกเลี่ยงได้โดยการเปลี่ยนบริเวณที่ฉีดและปฏิบัติตามคำแนะนำในการบริหารอย่างระมัดระวัง

• การกลายเป็นปูนนอกมดลูกคือการพัฒนาของการเจริญเติบโตของแคลเซียมในดวงตาหรือไต ขณะนี้ยังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัดว่าสิ่งนี้เป็นผลมาจากการใช้ Strensiq เองหรือเกี่ยวข้องกับ HPP

• Lipodystrophy ซึ่งเป็นปัญหาในการจัดเก็บไขมันอาจเกิดขึ้นใกล้กับบริเวณที่ฉีด สิ่งนี้ทำให้เกิดการเยื้องในผิวหนังหรือเนื้อเยื่อที่มีอยู่หนาขึ้นและแข็งตัว

• ความไวต่อยาอาจทำให้เกิดอาการแพ้หรือ anaphylactic เหตุฉุกเฉินทางการแพทย์นี้นำไปสู่อาการหายใจลำบาก ลมพิษ อาการคัน คลื่นไส้ บวมรอบดวงตา และเวียนศีรษะอย่างรวดเร็ว ยุติการใช้และรับความช่วยเหลือทางการแพทย์ทันที หากคุณพบเห็นหรือพบอาการเหล่านี้

รุนแรง

เกิดขึ้นในน้อยกว่า 1% ของกรณีที่สังเกตได้เป็นกลุ่มของอาการไม่พึงประสงค์ที่หายากและมักจะมากขึ้น รวมไปถึง:

• นิ่วในไต
• โรคตับอักเสบเรื้อรัง

• Hypocalcemia (แคลเซียมในเลือดต่ำ)

• ระดับวิตามิน B6 ต่ำ

คำเตือนและการโต้ตอบ

ส่วนใหญ่ Strensiq ไม่รู้จักโต้ตอบกับยาอื่น ๆ ได้ไม่ดี และไม่มีข้อห้ามโดยสิ้นเชิงสำหรับการใช้งาน อย่างไรก็ตาม หากคุณพลาดการทานยา ให้ปรึกษาแพทย์เกี่ยวกับวิธีที่ดีที่สุดที่จะกลับไปใช้กิจวัตรประจำวันของคุณ หากคุณเชื่อว่ามีการกลืนกินมากเกินไป ให้ขอความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินหรือติดต่อสายด่วนช่วยเหลือการควบคุมสารพิษที่ (800) 222-1222

เนื่องจาก Strensiq เป็นยาที่ค่อนข้างใหม่ มีหลายสิ่งที่ต้องเรียนรู้เกี่ยวกับผลกระทบระยะยาวของ Strensiq และอาจเป็นไปได้ว่าวิตามิน สมุนไพร หรือยาบางชนิดอาจส่งผลต่อการทำงาน ติดตามสิ่งที่คุณกำลังรับประทานและความรู้สึกของคุณ และแบ่งปันข้อมูลนั้นกับแพทย์ของคุณ

ในขณะที่การวิจัยยังคงดำเนินต่อไป และเมื่อมีผู้คนจำนวนมากขึ้นเรื่อยๆ ที่ได้รับความช่วยเหลือจาก ERT นี้ ไม่ต้องสงสัยเลยว่าเราจะได้รับความรู้สึกที่ดีขึ้นเกี่ยวกับโปรไฟล์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ ERT