การใช้ Eteplirsen ผลข้างเคียงและคำเตือน

Eteplirsen

ชื่อสามัญ: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

ชื่อยี่ห้อ: Exondys 51
รูปแบบการให้ยา: สารละลายทางหลอดเลือดดำ (50 มก./มล.)
ระดับยา: ตัวแทนที่ไม่มีหมวดหมู่เบ็ดเตล็ด

eteplirsen คืออะไร?

Eteplirsen ทำงานโดยช่วยให้ร่างกายผลิตโปรตีนที่เรียกว่า dystrophin Dystrophin เป็นโปรตีนที่ช่วยให้โครงสร้างของเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อมีเสถียรภาพและจำเป็นสำหรับการพัฒนาและการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างเหมาะสม หากไม่มี dystrophin เส้นใยกล้ามเนื้ออาจอ่อนแอและเสียหายได้ง่าย ซึ่งอาจส่งผลต่อการเคลื่อนไหวโดยสมัครใจ เช่น การเดิน

เด็กที่เป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne มีการกลายพันธุ์ของยีนที่ปกติจะทำให้ร่างกายผลิต dystrophin

Eteplirsen ใช้ในเด็กที่มี Duchenne Muscle dystrophy (DMD) Eteplirsen ไม่ใช่วิธีรักษา DMD แต่ eteplirsen อาจลดความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการสูญเสียกล้ามเนื้อที่เกิดจากโรคนี้

Eteplirsen ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) แบบ “เร่งรัด” ในการศึกษาทางคลินิก เด็กบางคนตอบสนองต่อยานี้ อย่างไรก็ตาม จำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อตรวจสอบว่า eteplirsen โดยทั่วไปมีประสิทธิภาพในการรักษา DMD หรือไม่

Eteplirsen อาจใช้เพื่อวัตถุประสงค์ที่ไม่ได้ระบุไว้ในคู่มือการใช้ยานี้

คำเตือน

ก่อนที่บุตรของท่านจะได้รับ eteplirsen ให้แจ้งแพทย์เกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์หรืออาการแพ้ทั้งหมดของเด็ก และยาทั้งหมดที่เด็กใช้

ก่อนรับประทานยานี้

บอกแพทย์ของบุตรของท่านว่าการฉีดยา eteplirsen ก่อนหน้านี้ทำให้เกิดอาการแพ้อย่างรุนแรงในบุตรของท่านหรือไม่

ก่อนที่บุตรของท่านจะได้รับ eteplirsen ให้แจ้งแพทย์เกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์หรืออาการแพ้ทั้งหมดของเด็ก และยาทั้งหมดที่เด็กใช้

แม้ว่า eteplirsen จะถูกนำมาใช้ในเด็กเป็นหลัก แต่ก็ไม่ทราบว่ายา eteplirsen อาจเป็นอันตรายหรือไม่หากใช้ในระหว่างตั้งครรภ์หรือขณะให้นมบุตร

eteplirsen ให้ได้อย่างไร?

Eteplirsen ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือด ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพจะให้การฉีดยานี้แก่คุณ

เพื่อให้การฉีดสะดวกสบายยิ่งขึ้น อาจใช้ยาที่ทำให้มึนงงกับบริเวณผิวหนังที่จะวางเข็มฉีดยา

Eteplirsen ได้รับสัปดาห์ละครั้ง ต้องฉีดยานี้ช้าๆ และการแช่อาจใช้เวลานานถึง 1 ชั่วโมงจึงจะเสร็จสมบูรณ์

บอกผู้ดูแลของคุณหากคุณรู้สึกคัน อบอุ่น เวียนศีรษะ หรือแน่นหน้าอกหรือหายใจลำบากเมื่อฉีด eteplirsen

บอกแพทย์หากบุตรของท่านมีการเปลี่ยนแปลงน้ำหนัก ปริมาณ Eteplirsen ขึ้นอยู่กับน้ำหนัก และการเปลี่ยนแปลงใดๆ อาจส่งผลต่อขนาดยา

จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันพลาดยา?

โทรหาแพทย์ของบุตรของท่านเพื่อขอคำแนะนำหากคุณพลาดนัดฉีดยา eteplirsen ของบุตรของท่าน

จะเกิดอะไรขึ้นถ้าฉันใช้ยาเกินขนาด?

ไปพบแพทย์ฉุกเฉินหรือโทรสายด่วน Poison Help ที่หมายเลข 1-800-222-1222

ฉันควรหลีกเลี่ยงอะไรในขณะที่รับ eteplirsen?

ปฏิบัติตามคำแนะนำของแพทย์เกี่ยวกับข้อจำกัดด้านอาหาร เครื่องดื่ม หรือกิจกรรม

ผลข้างเคียงของเอเตปลิเซ่น

รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินหากบุตรของท่านมีอาการแพ้: ลมพิษ; หายใจลำบาก อาการบวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ลิ้น หรือลำคอ

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยของ eteplirsen อาจรวมถึง:

• ปวด, ช้ำ, คัน, ผื่นที่ผิวหนังหรือการระคายเคืองอื่น ๆ ที่ฉีดยา;

• อาเจียน;

• ปวดข้อ;

• ปัญหาเกี่ยวกับความสมดุล หรือ

• อาการหวัด เช่น คัดจมูก จาม เจ็บคอ

นี่ไม่ใช่รายการผลข้างเคียงทั้งหมดและอาจเกิดขึ้นได้ โทรหาแพทย์เพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088

ข้อมูลการจ่ายยา Eteplirsen

ปริมาณผู้ใหญ่ปกติสำหรับกล้ามเนื้อเสื่อม:

30 มก./กก. ฉีดเข้าเส้นเลือดสัปดาห์ละครั้ง โดยให้ทางเส้นเลือดเป็นเวลา 35 ถึง 60 นาที

ความคิดเห็น:
-ยานี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยพิจารณาจากการเพิ่มขึ้นของ dystrophin ในกล้ามเนื้อโครงร่างที่สังเกตพบในผู้ป่วยบางราย ยังไม่ได้สร้างผลประโยชน์ทางคลินิก
– การอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน

ใช้: สำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) ในผู้ป่วยที่มียืนยันการกลายพันธุ์ของยีน DMD ที่คล้อยตามที่จะข้ามไป exon 51

ปริมาณเด็กปกติสำหรับกล้ามเนื้อเสื่อม:

30 มก./กก. ฉีดเข้าเส้นเลือดสัปดาห์ละครั้ง โดยให้ทางเส้นเลือดเป็นเวลา 35 ถึง 60 นาที

ความคิดเห็น:
-ยานี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน โดยพิจารณาจากการเพิ่มขึ้นของ dystrophin ในกล้ามเนื้อโครงร่างที่สังเกตพบในผู้ป่วยบางราย ยังไม่ได้สร้างผลประโยชน์ทางคลินิก
– การอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน

ใช้: สำหรับการรักษา Duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy (DMD) ในผู้ป่วยที่มียืนยันการกลายพันธุ์ของยีน DMD ที่คล้อยตามที่จะข้ามไป exon 51

ยาตัวอื่น ๆ ที่จะส่งผลต่อเอทเทอร์เซนมีอะไรบ้าง?

ยาอื่นๆ อาจส่งผลต่อเอเตปลิร์เซน ซึ่งรวมถึงยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์และยาที่จำหน่ายหน้าเคาน์เตอร์ วิตามิน และผลิตภัณฑ์สมุนไพร บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของบุตรของท่านแต่ละคนเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่เด็กใช้ในขณะนี้ และยาที่เด็กเริ่มหรือหยุดใช้

คำถามที่พบบ่อย

ข้อมูลเพิ่มเติม

จำไว้ว่า เก็บยานี้และยาอื่นๆ ทั้งหมดให้พ้นมือเด็ก ห้ามใช้ยาร่วมกับผู้อื่น และใช้ยานี้ตามข้อบ่งชี้ที่กำหนดเท่านั้น

ปรึกษาผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเสมอเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่แสดงในหน้านี้ใช้กับสถานการณ์ส่วนบุคคลของคุณ